舒沃®是全球首个且目前唯一获批的靶向疗法，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。 中国苏州，2023年11月14日——基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴施维雅宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®也是全球首个且目前唯一获批用于这一分子定义亚组内的复发性或难治性MDS患者的靶向疗法。
在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。1大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变为一种早期的“驱动”突变。3对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2
拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R 骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。4
拓舒沃®是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。
在美国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。
在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。
施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。
关于NCT02074839临床试验5
关于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®获（FDA）批准，适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：
-
新诊断AML：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者
-
复发或难治性AML：用于治疗复发或难治性AML成人患者
-
复发或难治性MDS：用于治疗复发或难治性MDS成人患者
-
局部晚期或转移性胆管癌：用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者
拓舒沃®已获欧盟委员会批准两项适应症：
-
拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者
-
拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者
关于骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征 (MDS)是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。6在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。1大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变是一种早期的“驱动”突变。3对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2 在拓舒沃®获批之前，尚无针对这一靶点突变的患者提供靶向治疗方案。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的12项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
声明：仅供医疗卫生专业人士交流使用。
参考资料：
1.SEER MDS Incidence Rates. https://seer.cancer.gov/statistics-network/explorer/application.htmlsite=409&data_type=1&graph_type=2&compareBy=age_range&chk_age_range_1=1&chk_age_range_16=16&chk_age_range_62=62&chk_age_range_122=122&chk_age_range_160=160&chk_age_range_166=166&hdn_rate_type=1&sex=1&race=1&hdn_stage=101&advopt_precision=1&advopt_show_ci=on&hdn_view=1&advopt_show_apc=on&advopt_display=1; U.S. Census Bureau Population Estimates 2017 National Population Projections Tables: Main Series (census.gov) https://www.census.gov/data/tables/2017/demo/popproj/2017-summary-tables.html.
2.Thol, F., Weissinger, E. M., Krauter, J., Wagner, K., Damm, F., Wichmann, M., Göhring, G., Schumann, C., Bug, G., Ottmann, O., Hofmann, W. K., Schlegelberger, B., Ganser, A., & Heuser, M. (2010). IDH1 mutations in patients with myelodysplastic syndromes are associated with an unfavorable prognosis. Haematologica, 95(10), 1668–1674. https://doi.org/10.3324/haematol.2010.025494. Accessed May 19, 2023.
3.DiNardo CD, et al. Leukemia. 2016;30(4):980-984. doi:10.1038/leu.2015.211.
4.United States Food and Drug Administration (FDA). Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval, Priority Review. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Accessed June 27, 2023.
5.Clinicaltrials.gov website. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02074839. Accessed September 1, 2023.
